4 سؤال درباره سؤالات و روشهای درمانی آتروفی عضلانی ستون فقرات

محتوا

• 1. چه نوع از روشهای "کیفیت زندگی" در دسترس هستند؟
• 2. چه درمانی می تواند برای من انجام دهد؟
• 3. من در مورد چندین درمان جدید جالب برای SMA شنیده ام. آنها چه هستند و آیا آنها در دسترس من هستند؟
• 4- آیا من کاندیدای خوبی برای کارآزمایی های بالینی هستم؟
• غذای آماده

اگرچه در حال حاضر درمانی برای آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) وجود ندارد ، اما درمان و روش درمانی وجود دارد. این بدان معناست که راه های زیادی برای تمرکز بر دستیابی به بهترین کیفیت زندگی وجود دارد. افراد مبتلا به SMA به گزینه های درمانی و درمانی تکیه می کنند تا در حد امکان راحت و کارآمد زندگی کنند.

اما با وجود تغییرات زیادی در علائم و شدت ، چگونه می دانید چه چیزی برای شما یا دوست شما بهترین است؟ در زیر چهار سؤال وجود دارد که از ارائه دهنده خدمات بهداشتی خود می پرسید ، تا به شما در تعیین گزینه های مناسب برای شرایط خود کمک کند.

1. چه نوع از روشهای "کیفیت زندگی" در دسترس هستند؟

مهم است که بتوانید کارهایی را انجام دهید که از آنها لذت می برید و علایق متناسب با توانایی های جسمی خود را کشف کنید. ضعف شدید عضلانی و آتروفی ناشی از SMA فقط بر قدرت بدنی تأثیر نمی گذارد. آنها همچنین می توانند به طور جدی بر توانایی نفس کشیدن ، بلع و گاهی صحبت کردن تأثیر بگذارند.

ماندن هر چه بیشتر فعال برای کاهش سرعت پیشرفت SMA و حفظ کیفیت بالای زندگی از اهمیت حیاتی برخوردار است. فیزیوتراپی می تواند در وضعیت استقرار بدن ، جلوگیری از بی تحرکی مفاصل و حفظ قدرت کمک کند. تمرینات کششی می تواند به کاهش اسپاسم ها و بهبود دامنه حرکت و گردش خون کمک کند. استفاده از گرما ممکن است به طور موقت درد عضلانی و سفتی را کاهش دهد.

با پیشرفت SMA ، روشهای درمانی برای مشکلات گفتار ، جویدن و بلع وجود دارد. دستگاههای کمکی می توانند به شخصی که SMA راه رفتن ، صحبت کردن و غذا خوردن دارد کمک کند ، که این امر باعث می شود استقلال خود را حفظ کند.

2. چه درمانی می تواند برای من انجام دهد؟

درد و اسپاسم عضلانی ، کاهش دامنه حرکات و مشکلات مربوط به جویدن ، بلع و افتادگی عضلات را می توان با داروهای تجویز شده درمان کرد.

انستیتوی ملی اختلالات عصبی و سکته مغزی پیشنهاد می کند از پزشک معالج خود در مورد شل کننده های عضلانی مانند باکلوفن (گابلوفن) ، تیزانیدین (زانفلکس) و بنزودیازازپین ها سوال کنید. سم بوتولینوم گاهی به دلیل اسپاسم های فک یا افتادگی به طور مستقیم به غدد بزاقی تزریق می شود. بزاق بیش از حد ممکن است با آمی تری پتیلین (الاویل) ، گلیکوپیرولات (رابینول) و آتروپین (آتروپن) درمان شود.

افسردگی و اضطراب دو اثر غیرمستقیم هستند که با SMA مشترک است. صحبت با مشاور یا درمانگر ممکن است راه خوبی برای پرداختن به این موارد باشد. در برخی موارد ، پشتیبانی مناسب از داروهای تجویزی گزینه ای است.

3. من در مورد چندین درمان جدید جالب برای SMA شنیده ام. آنها چه هستند و آیا آنها در دسترس من هستند؟

Nusinersen (تحت نام تجاری Spinraza فروخته شد) اولین درمان SMA مورد تأیید FDA بود. این یک درمان برای SMA نیست ، اما ممکن است این بیماری را کند کند. مقاله ای که در مجله پزشکی نیو انگلستان منتشر شده است ، حاکی از حدود 40 درصد از افرادی که این دارو را مصرف کرده اند ، کندتر شدن پیشرفت این بیماری را تجربه کرده است. بسیاری از شرکت کنندگان همچنین از بهبود قدرت عضلات با دارو خبر دادند.

Onasemnogene abeparvovec (تحت نام تجاری Zolgensma فروخته می شود) در سال 2019 مورد تأیید FDA بود. این یک ژن درمانی برای کودکان زیر 2 سال است. این بیماری انواع متداول SMA را درمان می کند. شرکت کنندگان در کارآزمایی بالینی شاهد حرکت و عملکرد بهتر عضلات بودند و قادر به دستیابی به نقاط عطفی مانند خزیدن و نشستن بودند.

Spinraza و Zolgensma از گرانترین داروهای تاریخ هستند. با این حال ، می توانید با ارائه دهنده بیمه خود بررسی کنید که آیا این داروها را پوشش می دهد یا خیر. همچنین ممکن است بتوانید از طریق برنامه های کمک به بیمار تولید کنندگان ، کمک مالی دریافت کنید.

درمان های اولیه Spinraza با قیمت 750 هزار دلار قیمت گذاری شده است. درمان های بعدی ممکن است به صدها هزار دلار بیشتر برسد. دوز یکبار مصرف زولگنسما 2،125،000 دلار هزینه دارد.

ارائه دهنده خدمات درمانی شما باید به شما در درک همه مزایا و خطرات احتمالی مرتبط با این داروها قبل از پذیرش درمان کمک کند.

4- آیا من کاندیدای خوبی برای کارآزمایی های بالینی هستم؟

بسیاری از افرادی که با SMA زندگی می کنند ، به امید بهبود شرایط یا حتی یک درمان ، به انجام کارآزمایی بالینی علاقه مند هستند. اما آزمایشات بالینی اغلب پیچیده است و ممکن است کمتر از آنچه مردم امیدوار هستند مفید باشد. در حالی که هدف نهایی همیشه یک درمان مؤثر است که در بازار آزاد موجود است ، این نتیجه اکثر داروهای آزمایشی نیست.

در حقیقت ، اکثر داروهای آزمایشی هرگز تأیید FDA را دریافت نمی کنند. در سال 2016 ، یک مطالعه مستقل و معتبر یک روند شگفت آور را آشکار کرد: تأیید FDA در مورد داروهای آزمایشی از سال 2004 به حدود 10 درصد کاهش چشمگیری یافته است. به عبارت دیگر ، برای هر 100 دارویی که برای تأیید درخواست می کنند ، فقط 10 مورد از طریق فرآیند تهیه می شوند. این شامل داروهایی است که ممکن است SMA را درمان کنند. طبق گفته سازمان غیرانتفاعی Cure SMA ، مهمترین دلیل عدم موفقیت ، مسائل ایمنی ، عدم اثربخشی و مشکلات تولید است.

مشارکت در دادگاه یک تصمیم شخصی است و شما باید گزینه های خود را با دقت در برابر خطرات وزن کنید. ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی شما می تواند به شما در یافتن مطالعاتی که واجد شرایط آن هستید ، کمک کند ، اما مدیریت انتظارات شما مهم است. آزمایشات دارای پتانسیل صعودی هستند ، اما خطرات سلامتی بالقوه ناشناخته ای وجود دارد. اکثر مردم نتایج قابل توجهی نمی بینند.

می توانید یک فهرست کامل از محاکمه های فعال ایالات متحده در ClinicalTrials.gov را پیدا کنید.

غذای آماده

بسیاری از دانشگاه ها ، بیمارستان ها ، دانشمندان بیوتکنولوژی و شرکت های داروسازی تجاری به طور جدی در جستجوی راه های بهتری برای درمان SMA هستند. تا آن زمان ، درک گزینه های خود و انتخاب آگاهانه در مورد درمان شما می تواند راههای قدرتمندی برای کمک به شما در مدیریت علائم و زندگی بهتر شما باشد.