گزینه های درمانی برای میلوفیبروز

محتوا

• آیا درمانی برای میلوفیبروز وجود دارد؟
• درمان میلوفیبروز با دارو
• انتقال خون
• پیوند سلولهای بنیادی
• عمل جراحی
• عوارض درمانی
• درمان های آندروژن
• کورتیکواستروئیدها
• سیستم ایمنی
• مهار کننده های JAK2
• شیمی درمانی
• اسپلنکتومی
• پیوند سلولهای بنیادی
• آزمایشات بالینی
• داروهای طبیعی
• پژوهش
• چشم انداز
• غذای آماده

میلوفیبروز (MF) نوعی سرطان نادر است که در آن بافت اسکار باعث می شود مغز استخوان شما از ساخت سلول های قرمز خون سالم به اندازه کافی نباشد. این می تواند علائمی مانند خستگی شدید و کبودی را ایجاد کند.

MF همچنین می تواند تعداد کمی از پلاکت ها را در خون شما ایجاد کند ، که می تواند منجر به اختلالات خونریزی شود. بسیاری از افراد مبتلا به MF نیز طحال بزرگ شده دارند.

درمان های سنتی با هدف رفع علائم MF و کاهش اندازه طحال شما انجام می شود. درمان های مکمل ممکن است برخی از علائم شما را کاهش داده و کیفیت زندگی شما را بهبود بخشد.

در اینجا نگاهی دقیق تر به درمان های موجود در مورد MF می بینیم.

آیا درمانی برای میلوفیبروز وجود دارد؟

در حال حاضر هیچ دارویی برای درمان میلوفیبروز وجود ندارد. پیوند سلولهای بنیادی خونساز آلوژنیک تنها درمانی است که ممکن است MF را درمان کند یا بقای افراد مبتلا به MF را بطور قابل توجهی طولانی تر کند.

پیوند سلول های بنیادی شامل جایگزینی سلول های بنیادی غیر طبیعی در مغز استخوان با تزریق سلول های بنیادی از یک اهدا کننده سالم است.

این روش خطرات قابل توجهی و بالقوه تهدید کننده زندگی دارد. معمولاً فقط برای افراد جوان و بدون شرایط بهداشتی دیگر توصیه می شود.

درمان میلوفیبروز با دارو

پزشک شما ممکن است یک یا چند دارو را برای کمک به درمان علائم یا عوارض MF توصیه کند. این شامل کم خونی ، بزرگ شدن طحال ، عرق شبانه ، خارش و درد استخوان است.

داروها برای درمان MF عبارتند از:

• کورتیکواستروئیدها ، مانند پردنیزون
• عوامل تحریک کننده گلبولهای قرمز
• درمان های آندروژن ، مانند دانازول
• سیستمهای نقص ایمنی از جمله تالیدومید (تالومید) ، لنالیدومید (Revlimid) و پومالیدومید (پومالیست)
• شیمی درمانی ، از جمله هیدروکسی اوره
• مهار کننده های JAK2 ، مانند روکسولییتینب (جاکفی) و فدراتینیب (اینبریک)

Ruxolitinib اولین دارویی است که از طرف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان MF متوسط ​​و پرخطر تأیید شده است. Ruxolitinib یک درمان هدفمند و یک مهار کننده JAK2 است. جهش در ژن JAK2 با ایجاد MF همراه است.

Fedratinib (Inrebic) در سال 2019 توسط FDA تصویب شد برای درمان بزرگسالان مبتلا به MF اولیه یا ثانویه با خطر متوسط. Fedratinib یک مهار کننده بسیار انتخابی JAK2 کیناز است. این برای افرادی است که به درمان با ruxolitinib پاسخ نمی دهند.

انتقال خون

اگر به علت MF کم خونی دارید ممکن است نیاز به انتقال خون داشته باشید. انتقال منظم خون می تواند تعداد گلبول های قرمز شما را افزایش داده و علائمی مانند خستگی و کبودی آسان را کاهش دهد.

پیوند سلولهای بنیادی

MF هنگامی که سلول بنیادی تولید کننده سلولهای خونی آسیب دیده ایجاد می شود. شروع به تولید سلولهای خونی نابالغ می کند که ایجاد می شوند و باعث ایجاد زخم می شوند. این باعث می شود مغز استخوان شما از تولید سلول های خونی سالم جلوگیری کند.

پیوند سلول های بنیادی ، که به عنوان پیوند مغز استخوان نیز شناخته می شود ، یک درمان بالقوه درمانی است که این مشکل را برطرف می کند. برای تعیین اینکه آیا شما کاندیدای خوبی برای این روش هستید ، پزشک شما باید خطرات فردی شما را ارزیابی کند.

قبل از پیوند سلولهای بنیادی ، شیمی درمانی یا پرتونگاری دریافت خواهید کرد. این از سلولهای سرطانی باقی مانده خلاص می شود و شانس اینکه سیستم ایمنی بدن شما سلولهای اهدا کننده را بپذیرد ، افزایش می یابد.

پزشک معالج شما سلول های مغز استخوان را از یک اهدا کننده منتقل می کند. سلولهای بنیادی سالم اهدا کننده سلولهای بنیادی آسیب دیده در مغز استخوان شما را جایگزین سلولهای خونی سالم می کنند.

پیوند سلولهای بنیادی خطرات قابل توجهی و بالقوه تهدید کننده زندگی را به همراه دارد. پزشکان معمولاً این روش را برای افرادی که مبتلا به MF متوسط ​​و پرخطر هستند ، که زیر 70 سال سن دارند توصیه می کنند و هیچ شرایط بهداشتی دیگری ندارند.

یک نوع جدید از پیوند سلول های بنیادی آلوژنیک با شدت کاهش یافته (غیر تحریک کننده) نیاز به دوزهای کمتری از شیمی درمانی و پرتودرمانی دارد. ممکن است برای افراد مسن بهتر باشد.

عمل جراحی

سلولهای خونی معمولاً توسط مغز استخوان تولید می شوند. بعضی اوقات ، در افراد مبتلا به MF ، کبد و طحال سلولهای خونی تولید می کنند. این می تواند باعث بزرگتر شدن کبد و طحال از حد نرمال شود.

طحال بزرگ شده می تواند دردناک باشد. داروها به کاهش اندازه طحال کمک می کنند. اگر داروها به اندازه كافی نباشند ، پزشك ممكن است برای از بین بردن طحال شما جراحی را توصیه كند. این روش اسپلنکتومی نامیده می شود.

عوارض درمانی

تمام درمان های MF می توانند عوارض جانبی ایجاد کنند. پزشک شما قبل از توصیه روش ، خطرات و مزایای درمانهای احتمالی را به دقت وزن خواهد کرد.

صحبت با پزشک در مورد هرگونه عوارض جانبی درمانی که تجربه می کنید مهم است. پزشک ممکن است بخواهد دوز شما را تغییر دهد یا شما را به یک داروی جدید تبدیل کند.

عوارض جانبی که ممکن است تجربه کنید بستگی به درمان MF شما دارد.

درمان های آندروژن

آندروژنتراپی ها می تواند باعث آسیب کبدی ، رشد موهای صورت در زنان و رشد سرطان پروستات در آقایان شود.

کورتیکواستروئیدها

عوارض جانبی كورتيكواستروئيدها به دارو و دوز بستگی دارد. اینها ممکن است شامل فشار خون بالا ، احتباس مایعات ، افزایش وزن و مشکلات روحی و حافظه باشد.

خطرات طولانی مدت کورتیکواستروئیدها شامل پوکی استخوان ، شکستگی استخوان ، قند خون بالا و افزایش خطر عفونت است.

سیستم ایمنی

این داروها می توانند تعداد گلبول های سفید و پلاکت ها را افزایش دهند. این می تواند منجر به علائمی مانند یبوست و احساس خستگی در دست و پا شود. آنها همچنین ممکن است باعث نقایص جدی هنگام تولد در دوران بارداری شوند.

پزشک شما تعداد سلولهای خونی شما را با دقت کنترل می کند و ممکن است این داروها را بهمراه استروئید با دوز کم تجویز کند تا خطرات را به حداقل برساند.

مهار کننده های JAK2

عوارض جانبی مهارکننده های JAK2 شامل کاهش پلاکت ها و کم خونی است. همچنین ممکن است باعث اسهال ، سردرد ، سرگیجه ، حالت تهوع ، استفراغ ، سردرد و کبودی شود.

Fedratinib در موارد نادر می تواند آسیب جدی و بالقوه کشنده مغزی به نام انسفالوپاتی ایجاد کند.

شیمی درمانی

شیمی درمانی سلولهایی را که به سرعت تقسیم می شوند ، شامل سلولهای مو ، سلولهای ناخن و سلولهای دستگاه گوارش و تولید مثل را هدف قرار می دهد. عوارض جانبی شایع شیمی درمانی شامل موارد زیر است:

• خستگی
• ریزش مو
• تغییرات پوستی و ناخن
• حالت تهوع ، استفراغ و از دست دادن اشتها
• یبوست
• اسهال
• تغییر وزن
• تغییرات خلق و خوی
• مشکلات باروری

اسپلنکتومی

برداشتن طحال خطر عفونت و عوارض خونریزی از جمله لخته شدن خون را افزایش می دهد. لخته های خون می توانند منجر به سكته مغزی بالقوه یا آمبولی ریوی شوند.

پیوند سلولهای بنیادی

پیوند مغز استخوان ممکن است یک عارضه جانبی تهدید کننده زندگی به نام بیماری پیوند در مقابل میزبان (GVHD) ایجاد کند ، هنگامی که سلولهای ایمنی بدن دهنده به سلولهای سالم شما حمله می کنند.

پزشکان سعی می کنند با درمان های پیشگیرانه از جمله از بین بردن سلول های T از پیوند دهنده و استفاده از داروها برای سرکوب سلول های T در پیوند ، این امر را از وقوع متوقف کنند.

GVHD می تواند در 100 روز اول پس از پیوند بر روی پوست ، دستگاه گوارش یا کبد شما تأثیر بگذارد. ممکن است علائمی از جمله بثورات پوستی و تاول زدن ، تهوع ، استفراغ ، گرفتگی شکم ، کاهش اشتها ، اسهال و زردی را تجربه کنید.

GVHD مزمن می تواند یک یا چند عضو را درگیر کند و علت اصلی مرگ پس از پیوند سلول های بنیادی است. این علائم می تواند بر دهان ، پوست ، ناخن ، مو ، دستگاه گوارش ، ریه ها ، کبد ، ماهیچه ها ، مفاصل یا دستگاه تناسلی تأثیر بگذارد.

پزشک ممکن است مصرف کورتیکواستروئیدها مانند پردنیزون یا یک کرم استروئید موضعی را توصیه کند. آنها همچنین ممکن است برای علائم حاد ruxolitinib تجویز کنند.

آزمایشات بالینی

آزمایشات بالینی همچنان به دنبال معالجه جدید MF هستند. محققان در حال آزمایش مهارکننده های جدید JAK2 هستند و بررسی می کنند که آیا ترکیب ruxolitinib با سایر داروها می تواند نتایج را برای افراد مبتلا به MF بهبود بخشد.

یکی از این دسته داروها مهارکننده های هیستون دیاستیلاز (HDAC) است. آنها در بیان ژن نقش دارند و می توانند علائم MF را هنگام زوج شدن با روكسولیتینیب درمان كنند.

آزمایشات دیگر در حال آزمایش عوامل ضد فیبروز است تا ببیند آیا این داروها مانع یا معکوس فیبروز در میلوفیبروز هستند. imetelstatis مهارکننده تلومراز جهت بهبود فیبروز مغز استخوان و عملکرد و شمارش سلولهای خون در افراد مبتلا به MF مورد مطالعه قرار می گیرد.

اگر به روش درمانی پاسخ خوبی ندارید ، پیوستن به یک کارآزمایی بالینی می تواند به شما امکان دسترسی به روشهای درمانی جدیدتری را بدهد. ده ها کارآزمایی بالینی در حال استخدام یا ارزیابی فعال درمان های میلوفیبروز هستند.

داروهای طبیعی

میلوفیبروز نوعی بیماری مزمن است که نیاز به مداخله پزشکی دارد. هیچ درمان هومیوپاتی یا طبیعی درمان با میلوفیبروز اثبات نشده است. همیشه قبل از مصرف هر گونه گیاهان دارویی یا مکمل ها از پزشک خود سؤال کنید.

برخی مواد مغذی که از تولید گلبولهای قرمز حمایت می کنند ممکن است خطر و علائم کم خونی را کاهش دهد. آنها بیماری زمینه ای را درمان نمی کنند. در صورت مصرف هر یک از مکمل های زیر از پزشک خود بپرسید:

• اهن
• اسید فولیک
• ویتامین B-12

رژیم غذایی متعادل و ورزش منظم می تواند به کاهش استرس کمک کند و عملکرد بدن را در حد مطلوب تری حفظ کند.

محققان آزمایش تغذیه ای امیدوارند که یک رژیم غذایی مدیترانه ای می تواند التهاب را در بدن کاهش دهد و خطر لخته شدن خون ، شمارش خون غیر طبیعی و تغییرات طحال را در افراد مبتلا به میلوفیبروز کاهش دهد. رژیم مدیترانه ای سرشار از غذاهای ضد التهابی تازه از جمله روغن زیتون ، آجیل ، حبوبات ، سبزیجات ، میوه ، ماهی و محصولات غلات کامل است.

یک مطالعه آزمایشگاهی نشان داد که داروی گیاهی سنتی چینی معروف به danshen یا مریم گلی است (Salvia miltiorrhiza bunge) ممکن است از لحاظ نظری بر مسیرهای سیگنالینگ میلوفیبروز اثر بگذارد. این گیاه در انسان مورد مطالعه قرار نگرفته است ، و توسط FDA از نظر ایمنی و کارآیی ارزیابی نشده است. همیشه قبل از امتحان مکمل با پزشک خود صحبت کنید.

پژوهش

دو دارو قبلاً آن را از طریق آزمایش بالینی در مراحل اولیه ساخته اند و اکنون در آزمایشات بالینی فاز III قرار دارند. Pacritinib یک مهار کننده کیناز خوراکی با ویژگی های JAK2 و IRAK1 است. Momelotinib یک مهارکننده JAK1 ، JAK2 و ACVR1 است که با یک مطالعه فاز III با روکسولیتینیب مقایسه می شود.

اینترفرون آلفا قبلاً برای معالجه مبتلایان به MF استفاده شده است. نشان داده شده است که به طور بالقوه می تواند تولید سلول های خونی توسط مغز استخوان را کاهش دهد. تحقیقات بیشتر برای تعیین ایمنی و اثربخشی طولانی مدت آن ضروری است.

Imetelstat یک مهارکننده تلومراز در آزمایش فاز II برای افراد MF متوسط ​​و 2 یا پرخطر است که مهار کننده های آنها JAK کار نمی کنند. این نماینده نتایج امیدوار کننده ای را نشان داده است ، اگرچه آزمایش های بالینی بزرگتری مورد نیاز است.

چشم انداز

پیش بینی چشم انداز و بقا با میلوفیبروز می تواند دشوار باشد. بسیاری از افراد سالهاست که به MF مبتلا نشده اند و هیچ علامتی را تجربه نمی کنند.

بقا بسته به نوع MF متفاوت است ، خواه خطر کم خطر ، متوسط ​​و پرخطر باشد.

یک مطالعه نشان داد که افراد مبتلا به MF کم خطر به احتمال زیاد برای 5 سال پس از تشخیص به عنوان جمعیت عمومی زندگی می کنند ، پس از آن بقا کاهش یافته است. مشخص شد که افراد مبتلا به MF پرخطر تا هفت سال پس از تشخیص زندگی می کردند.

تنها گزینه درمانی که می تواند MF را به طور بالقوه درمان کند پیوند سلول های بنیادی است. برخی تحقیقات نشان می دهد که داروهای اخیراً تأیید شده از جمله ruxolitinib ممکن است بقای خود را تا چند سال طولانی تر کنند. بسیاری از کارآزمایی های بالینی به مطالعه درمان های بالقوه MF ادامه می دهند.

غذای آماده

تعدادی از درمان های MF در رفع علائم و بهبود کیفیت زندگی شما مؤثر هستند.

داروهایی از جمله سیستمهای نقص ایمنی ، مهارکننده های JAK2 ، کورتیکواستروئیدها و درمان های آندروژن به مدیریت علائم کمک می کنند. همچنین ممکن است به شیمی درمانی ، انتقال خون یا طحال شدن نیاز داشته باشید.

در مورد علائم خود با پزشک خود صحبت کنید و اگر قصد مصرف یک داروی جدید یا مکمل را دارید ، همیشه به آنها اطلاع دهید.