ژن درمانی: این چیست ، چگونه انجام می شود و چه چیزی قابل درمان است

محتوا

• چگونه انجام می شود
• تکنیک CRISPR
• تکنیک اتومبیل T-Cell
• بیماری هایی که ژن درمانی می تواند آنها را درمان کند
• ژن درمانی علیه سرطان

ژن درمانی که به آن ژن درمانی یا ویرایش ژن نیز گفته می شود ، یک درمان نوآورانه است که شامل مجموعه ای از تکنیک ها است که می تواند با اصلاح ژن های خاص در درمان و پیشگیری از بیماری های پیچیده مانند بیماری های ژنتیکی و سرطان مفید باشد.

ژن ها می توانند به عنوان واحد اساسی وراثت تعریف شوند و از توالی خاصی از اسیدهای نوکلئیک ، یعنی DNA و RNA تشکیل شده اند و اطلاعات مربوط به خصوصیات و سلامتی فرد را به همراه دارند. بنابراین ، این نوع درمان شامل ایجاد تغییر در DNA سلولهای آسیب دیده از بیماری و فعال سازی دفاعی بدن به منظور شناسایی بافت آسیب دیده و از بین بردن آن است.

بیماری هایی که از این طریق قابل درمان هستند ، بیماری هایی هستند که شامل برخی تغییراتی در DNA می شوند ، مانند سرطان ، بیماری های خود ایمنی ، دیابت ، فیبروز کیستیک ، در میان سایر بیماری های دژنراتیو یا ژنتیکی ، با این حال ، در بسیاری از موارد هنوز در مرحله رشد هستند آزمونها

چگونه انجام می شود

ژن درمانی شامل استفاده از ژن به جای دارو برای درمان بیماری ها است. این کار با تغییر مواد ژنتیکی بافتی که توسط بیماری توسط دیگری که طبیعی است ، به خطر بیفتد. در حال حاضر ، ژن درمانی با استفاده از دو تکنیک مولکولی ، روش CRISPR و روش Car T-Cell انجام شده است:

تکنیک CRISPR

روش CRISPR شامل تغییر مناطق خاصی از DNA است که می تواند مربوط به بیماری ها باشد. بنابراین ، این روش اجازه می دهد تا ژن ها در مکان های خاص ، به روشی دقیق ، سریع و کم هزینه تغییر کنند. به طور کلی ، این روش را می توان در چند مرحله انجام داد:

• ژن های خاص ، که می توان آنها را ژن یا دنباله هدف نیز نامید ، شناسایی می شوند.
• دانشمندان پس از شناسایی ، توالی "RNA راهنما" را ایجاد می کنند که منطقه هدف را تکمیل می کند.
• این RNA همراه با پروتئین Cas 9 که با قطع توالی DNA هدف کار می کند ، در سلول قرار می گیرد.
• سپس ، توالی DNA جدیدی در توالی قبلی وارد می شود.

بیشتر تغییرات ژنتیکی شامل ژن های مستقر در سلولهای سوماتیک است ، یعنی سلولهایی که حاوی مواد ژنتیکی هستند و از نسلی به نسل دیگر منتقل نمی شوند و این تغییر فقط به آن فرد محدود می شود. با این حال ، تحقیقات و آزمایشاتی به وجود آمده است که در آن روش CRISPR بر روی سلولهای زایا ، یعنی روی تخمک یا اسپرم انجام می شود که مجموعه ای از س aboutالات را در مورد کاربرد این روش و ایمنی آن در رشد فرد ایجاد کرده است. .

عواقب طولانی مدت این روش و ویرایش ژن هنوز مشخص نیست. دانشمندان بر این باورند كه دستكاری در ژن های انسانی می تواند فرد را نسبت به وقوع جهش های خود به خود مستعدتر كند ، كه می تواند منجر به بیش فعالی سیستم ایمنی یا ظهور بیماری های جدی تر شود.

علاوه بر بحث در مورد ویرایش ژن ها که حول امکان جهش های خود به خودی و قابلیت انتقال تغییر برای نسل های آینده ایجاد می شود ، بحث اخلاقی این روش نیز به طور گسترده ای مورد بحث قرار گرفته است ، زیرا این روش همچنین می تواند برای تغییر دادن نوزاد نیز مورد استفاده قرار گیرد. ویژگی هایی مانند رنگ چشم ، قد ، رنگ مو و غیره

تکنیک اتومبیل T-Cell

تکنیک Car T-Cell در حال حاضر در ایالات متحده ، اروپا ، چین و ژاپن استفاده می شود و اخیراً در برزیل برای درمان لنفوم استفاده شده است. این روش شامل تغییر سیستم ایمنی بدن است تا سلولهای تومور به راحتی از بدن شناسایی و از بین بروند.

برای این کار سلولهای T دفاعی فرد برداشته شده و با افزودن ژن CAR به سلولها كه به عنوان گیرنده آنتی ژن كیمرئیك شناخته می شود ، مواد ژنتیكی آنها دستكاری می شود. پس از افزودن ژن ، تعداد سلولها افزایش می یابد و از لحظه تأیید تعداد کافی سلول و وجود ساختارهای سازگارتر برای تشخیص تومور ، القا of وخیم شدن سیستم ایمنی بدن فرد و سپس تزریق می شود. سلولهای دفاعی اصلاح شده با ژن CAR - سایپرز ، باشگاه دانش

بنابراین ، سیستم ایمنی بدن فعال می شود ، که به راحتی سلول های تومور را تشخیص می دهد و می تواند این سلول ها را به طور موثرتری از بین ببرد.

بیماری هایی که ژن درمانی می تواند آنها را درمان کند

ژن درمانی برای درمان هر بیماری ژنتیکی امیدوار کننده است ، با این حال ، فقط برای برخی از آنها می تواند انجام شود یا در مرحله آزمایش است. ویرایش ژنتیکی با هدف درمان بیماری های ژنتیکی ، از جمله فیبروز کیستیک ، نابینایی مادرزادی ، هموفیلی و کم خونی سلول داسی مورد مطالعه قرار گرفته است ، اما همچنین به عنوان یک روش در نظر گرفته شده است که می تواند از پیشگیری از بیماری های جدی تر و پیچیده تر پیشگیری کند ، مثلاً به عنوان مثال سرطان ، بیماری قلبی و عفونت HIV.

با وجود مطالعه بیشتر برای درمان و پیشگیری از بیماری ها ، ویرایش ژن ها همچنین می تواند در گیاهان اعمال شود ، به طوری که آنها در برابر تغییرات آب و هوایی تحمل و مقاومت بیشتری در برابر انگل ها و سموم دفع آفات ، و در غذاها با هدف مغذی تر شدن دارند. .

ژن درمانی علیه سرطان

ژن درمانی برای درمان سرطان قبلاً در برخی کشورها انجام شده است ، به عنوان مثال برای موارد خاص لوسمی ، لنفوم ، ملانوم یا سارکوم نشان داده شده است. این نوع درمان عمدتاً شامل فعال سازی سلولهای دفاعی بدن برای شناسایی سلولهای تومور و از بین بردن آنها است که با تزریق بافت های اصلاح شده ژنتیکی یا ویروس ها در بدن بیمار انجام می شود.

اعتقاد بر این است که ، در آینده ، ژن درمانی کارآمدتر خواهد شد و جایگزین درمان های فعلی سرطان می شود ، با این حال ، زیرا هنوز گران است و به فناوری پیشرفته ای نیاز دارد ، ترجیحاً در مواردی که به درمان با شیمی درمانی ، رادیوتراپی پاسخ نمی دهند ، نشان داده می شود و جراحی