از کارشناس بپرسید: پیشرفت ها و آزمایشات بالینی برای میلوفیبروز

محتوا

• چه کارآزمایی بالینی اخیر و مداوم برای میلوفیبروز اتفاق می افتد؟
• آیا پیشرفتهای اخیر در زمینه تحقیقات یا درمان میلوفیبروز وجود داشته است؟
• كجا و چگونه می توان آزمایش های بالینی میلوفیبروز را برای مشاركت در یافت؟
• درمانهای فعلی برای درمان میلوفیبروز چقدر موفق بوده اند؟
• آیا ثبت نام در یک کارآزمایی بالینی خطری دارد؟
• بهترین راه های جلوگیری از پیشرفت میلوفیبروز کدام هستند؟
• آیا درمانی برای میلوفیبروز وجود دارد؟

چه کارآزمایی بالینی اخیر و مداوم برای میلوفیبروز اتفاق می افتد؟

زمان بسیار مفیدی برای تحقیقات میلوفیبروز است. چند سال پیش ، محاکمات JAKARTA و JAKARTA2 از کوچک شدن طحال و بهبود علائم با مهار کننده انتخابی JAK2 fedratinib خبر دادند.

اخیراً ، محاکمه PERSIST اثربخشی را برای مهار کننده multikinase pacritinib نشان داد. آزمایش مرحله سوم برای این داروی هیجان انگیز به طور جدی جذب می شود. محاکمه SIMPLIFY نتایج دلگرم کننده ای را برای Momelotinib مهار کننده JAK1 / JAK2 نشان داد.

ده ها کارآزمایی بالینی در حال انجام ، به تنهایی و یا همراه با داروهایی که قبلاً برای میلوفیبروز تأیید شده اند ، به دنبال داروهای جدید هستند. امیدواریم با تمام شدن تحقیقات در حال انجام ، ابزارهای بیشتری در جعبه ابزار خود برای درمان این بیماری داشته باشیم.

آیا پیشرفتهای اخیر در زمینه تحقیقات یا درمان میلوفیبروز وجود داشته است؟

کاملا. پزشکان از زمان تأیید جاکافی (روکسولییتینیب) برای درمان میلوفیبروز در سال 2011 ، از اهمیت مهار JAK2 برای درمان میلوفیبروز اطلاع دارند.

مهارکننده JAK2 Inrebic (fedratinib) سال گذشته برای میلوفیبروز متوسط ​​یا 2 یا پرخطر تأیید شد. اکنون می توانیم از آن استفاده کنیم چه به صورت جلو و چه پس از پیشرفت جاکفی.

Pacritinib یکی دیگر از داروهای بسیار هیجان انگیز است. از آنجا که مغز استخوان را سرکوب نمی کند ، می توانیم از آن در بیماران با تعداد پلاکت بسیار کم استفاده کنیم. این یک یافته رایج در بیماران میلوفیبروز است که می تواند گزینه های درمانی را محدود کند.

كجا و چگونه می توان آزمایش های بالینی میلوفیبروز را برای مشاركت در یافت؟

آسانترین و بهترین راه برای شرکت در یک کارآزمایی سؤال از پزشک است. آنها می توانند ده ها کارآزمایی را انجام دهند تا ببینند مناسب ترین نوع و مرحله بیماری شما کدام است. اگر آزمایش در مطب پزشک شما موجود نباشد ، آنها می توانند مراجعه به مراکز ارائه آزمایش را هماهنگ کنند.

Clinicaltrials.gov یک پایگاه داده است که توسط انستیتوی ملی بهداشت نگهداری می شود و کلیه کارآزمایی های بالینی موجود را فهرست می کند. بازبینی برای هر کسی باز است و به راحتی قابل جستجو است. با این حال ، می تواند برای افراد بدون پیشینه پزشکی گیج کننده باشد.

گروه های مددکاری بیماران همچنین منابع عالی برای تعدادی از مباحث از جمله کارآزمایی بالینی هستند. بنیاد آموزش MPN یا MPN Advocacy & Education International را ببینید.

درمانهای فعلی برای درمان میلوفیبروز چقدر موفق بوده اند؟

مدیریت میلوفیبروز در 10 سال گذشته بسیار طولانی شده است. تجزیه و تحلیل ژنومی به تنظیم دقیق سیستم امتیاز دهی ما کمک کرده است. این کمک می کند تا پزشکان تعیین کنند چه کسی بیشتر از پیوند مغز استخوان سود خواهد کرد.

لیست داروهای مؤثر میلوفیبروز رو به رشد است. این داروها به بیماران در زندگی طولانی تر کمک می کنند که علائم کمتری دارند و کیفیت زندگی بهتری دارند.

ما هنوز راهی طولانی برای پیمودن داریم. امیدوارم تحقیقات فعلی و آینده ، درمانهای حتی تأیید شده و ترکیبات درمانی بهتر را برای ما به ارمغان بیاورد تا نتایج را برای افراد مبتلا به میلوفیبروز بهبود بخشد.

آیا ثبت نام در یک کارآزمایی بالینی خطری دارد؟

هر نوع درمان پزشکی خطرات و مزایایی دارد. آزمایشات بالینی نیز از این قاعده مستثنی نیست.

آزمایشات بالینی بسیار مهم است. آنها تنها راهی هستند که پزشکان می توانند درمان های جدید و بهبود یافته سرطان را کشف کنند. بیماران در کارآزمایی ها بهترین خدمات درمانی را دریافت می کنند.

خطرات برای هر مطالعه فردی متفاوت است. آنها می توانند عوارض جانبی داروی مورد بررسی ، عدم بهره مندی از درمان و انتساب دارونما را شامل شوند.

برای ثبت نام در یک کارآزمایی بالینی باید رضایت آگاهانه امضا کنید. این یک روند طولانی با تیم تحقیق است. تیم مراقبت های بهداشتی شما تمام خطرات و مزایای شما را بطور کامل بررسی و توضیح می دهد.

بهترین راه های جلوگیری از پیشرفت میلوفیبروز کدام هستند؟

هنوز مشخص نیست که چگونه می توانیم پیشرفت بیماری را تحت تأثیر قرار دهیم. پیگیری طولانی مدت داده های تلفیقی از آزمایشات COMFORT نشان می دهد که درمان با جاکفی ممکن است بقای کلی را در مقایسه با بهترین روش درمانی موجود در آن زمان دو برابر کند.

این یافته تا حدودی بحث برانگیز است. هنوز مشخص نیست که آیا مزیت بقا از تأخیر در پیشرفت یا مزایای دیگر ، از جمله بهبود تغذیه پس از کوچک شدن طحال است.

آیا درمانی برای میلوفیبروز وجود دارد؟

بهترین فرصت برای کنترل بیماری دراز مدت پیوند مغز استخوان است که به عنوان پیوند سلول های بنیادی نیز شناخته می شود. به نظر می رسد برخی بیماران را درمان می کند. پیش بینی با قطعیت دشوار است.

پیوند یک گزینه پرخطر و پر درآمد است. این فقط برای برخی بیماران مناسب است که می توانند در برابر سخت گیری های این روند مقاومت کنند. پزشک شما می تواند توصیه کند که اگر پیوند مغز استخوان گزینه مناسبی برای شما باشد و هماهنگی را برای تیم مشاوره با تیم پیوند مجرب هماهنگ کنید.

آیوی آلتومار ، MD ، استادیار پزشکی در دانشگاه دوک و دستیار مدیر پزشکی شبکه سرطان دوک است. وی یک مربی برنده جایزه با تمرکز بالینی در افزایش آگاهی و دسترسی به آزمایشات بالینی آنکولوژی و خون شناسی در جوامع روستایی است.